腦麻是最常見的兒童殘疾，是目前無法預防的病種之一。根據世界衛生組織 (WHO）的估計，腦性麻痺的發生率為千分之二至五，亦即大約每300個新生兒之中，就有一個罹患小兒腦性麻痺症。1.2
    麥克唐納博士的研究團隊發現，將臍帶血回輸到初生 12小時的新生動物中，可避免因出生窒息產生的腦損傷。他在澳洲和紐西蘭的周產期年度大會中表示”臍帶血幹細胞可以中止造成腦損傷的發炎反應，幫助嬰兒大腦自我修復和強化血管。另外，韓國的臨床試驗中也發現，接受臍帶血移植的患童，可改進其運動與認知功能。”他指出，使用臍帶血治療腦麻是有希望的。3
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                慢性阻塞性肺病 (COPD)是一種慢性發炎所造成的呼吸道阻塞疾病，會出現咳嗽、易喘、有痰等症狀，大幅降低病患的工作能力及生活品質，嚴重者更須住院，造成病患家庭及整個社會的沈重負擔，對於吸菸及二手菸者，皆可能罹患。根據WHO統計，全球有2.1億人罹患COPD，死因排名第四位，是最嚴重的慢性疾病之一；在臺灣，COPD更是十大死因的第七位，40歲以上成人中，平均每6人就有1人罹病。 1.2.3
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關節炎通常被認為是老人才患有的疾病，但其實年輕人也有罹患關節炎的可能性。 
今年11月位於波士頓的布萊根醫院舉辦一個關於再生醫學的講座，特別討論到使用臍帶血治療年輕人關節炎的創新療法。
關節炎患者為年僅30歲的Sean Fair，由於他長期踢足球和打網球，右膝軟骨幾乎磨損殆盡，因此必須進行膝關節置換手術。在主治醫師Gomoll博士的引導下，Sean成為第一個使用幹細胞治療受傷膝蓋的臨床試驗患者。 
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杜克大學醫學院小兒血液和骨髓移植(PBMT)計劃，不論在技術與創新研究各方面，皆是國家及國際公認的領導者。其中Joanne Kurtzberg、Geraldine Dawson和Mohamad Mikati等臨床應用科學家，正在研究使用臍帶血治療多種疾病（如腦麻、自閉症）的能力。 
臍帶血移植的先驅、PBMT計畫創始人，同時也是兒童及病理學教授的Joanne Kurtzberg，從1990年開始至今，已有2,500例移植案例，目前更進行臍帶血治療各種遺傳性代謝疾病，血液癌症，腦性麻痺和自閉症等臨床試驗。
Kurtzberg說：〝臍帶血是胎兒分娩後，採集來自胎盤和臍帶中的血液，不會對母親或嬰兒造成任何危險。它曾經被視為醫療廢物丟棄，但其中富含的造血幹細胞可以修復受損的骨髓，是幹細胞的來源之一。 〞
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臍帶血造血幹細胞，除了應用於血液疾病、對抗癌症外，新的適應症也不斷開發中。


根據文獻指出，國際間有更多臨床試驗正如火如荼的展開，其中包含了，阿茲海默症、自閉症、支氣管肺發育不全、燒燙傷、軟骨損傷和關節炎、腦麻、嚴重肢體缺血、第一型糖尿病、表皮溶解水皰症(俗稱泡泡龍)、聽力喪失、先天性代謝疾病、骨質石化症、中風、紅斑性狼瘡等。再再都顯示了臍帶血使用的未來趨勢將越來寬廣。


參考資料：

1.Umbilical cord blood stem cells: clinical trials in non-hematological disorders, British Medical Bulletin 2012; 102: 43–57 

2. http://cms03p.vghks.gov.tw/periodical/pdf/20041055.pdf

 

編輯整理：幹細胞論壇部落格

 






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該文獻表示，使用造血幹細胞移植的發生率隨著年齡增加，特別在40歲以後。40歲以上的發生率男性高於女性。在目前的適應症內，一生中使用自體或異體造血幹細胞移植的機率比先前報導高很多，若造血幹細胞之可行性及適用性增加，未來使用機率會更高。 
內文頁5
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美國德克薩斯大學休士頓醫學中心日前發表以自體臍帶血治療新生兒聽力損傷，已進入第一期的人體臨床試驗。該試驗的主持人Dr. James Baumgartner表示，為期一年的試驗將招募十位病童，年齡為出生後6周到18個月，因基因異常或併發症所引起的後天性聽力損傷，經血液、聽力、語言的檢測，以及核磁共振檢視內耳到大腦的神經傳輸，確認為聽力異常者。 
 
治療方式為以靜脈注射病患自體臍帶血幹細胞(CBR提供)，第一階段目標為評估臍帶血移植的安全性，第二階段目標為功能性檢測，分別於一個月及一年後做血液、聽力、語言的檢測，並在半年後加做核磁共振的細部檢測。 
 
Dr. James Baumgartner表示，新生兒只有18個月的時間培養語言學習能力，如有聽力損傷的問題，則會喪失語言學習的機會，導致無法正常講話。在美國，1000個18歲以下的孩童，就有6個有聽力損傷，其中9%為後天性因素導致的聽力損傷。希望臍帶血移殖能開啟非手術性的治療，幫助兒童恢復聽力，擁有語言學習的能力。
 
hearing_loss_infographic 
The Picture is form Cord Blood Registry (CBR).  
 
Cord blood stem cells may restore hearing
 
HOUSTON, Jan. 20 (UPI) -- U.S. researchers are undergoing a phase I safety study using a child's umbilical cord blood stem cells to try to restore hearing loss.
Dr. James Baumgartner, sponsor of the study and guest research collaborator at The University of Texas Health Science Center at Houston Medical School, said the yearlong study will follow 10 children, ages 6 weeks to 18 months, who have sustained post-birth hearing loss. Children who are deaf as a result of a genetic anomaly or syndrome are not eligible for the test.
"Children only have 18 months to acquire language skills and, if a child does not hear well, they will not acquire the language skills to speak normally," Baumgartner said in a statement.
The children will undergo a series of blood tests, hearing and speech tests and magnetic resonance imaging that will view the tracts that send signals from the inner ear to the brain.
Researchers will obtain and process the patients' stored cord blood for treatment and the stem cells will be given to the patients via IV infusion and patients will be observed for several hours in the hospital.
Patients will return to the hospital to repeat all tests except the MRI at one month and one year, and all tests
with an MRI at six months.
"This study is exciting because it might offer a non-surgical option for some children with profound hearing loss," Baumgartner said. "More importantly, this is the first treatment with the potential to restore normal hearing."

Read more: http://www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01343394?term=baumgartner+and+hearing+loss&rank=1
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美國食品藥物管理局(FDA)於2011年11月10日宣布，核准由美國紐約捐血中心(NYBC)申請的臍帶血造血前軀細胞(Hematopoietic progenitor cells-cord blood；HPC-C)- Hemacord 的生物製品執照申請(biologics license application；BLA)，成為第一個獲FDA核准的幹細胞產品。
  Hemacord (BLA125397)
Hemacord是用於臍帶血異體移植的造血幹細胞產品，可重建因先天性、後天性與化療引起的血液與免疫系統缺失疾病，例如血液惡性病、賀勒氏疾病(MPS-I)、腦白質萎縮症(Krabble disease)、X性聯性腎上腺腦白質失養症、免疫不全症、骨髓衰竭與乙型地中海型貧血。
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自2004年起，美國已有27州(涵蓋81%新生兒)，通過政府《臍帶血教育法案》，要求醫生須向準父母說明儲存臍帶血的用處及可選擇「自存」或「公捐」。另外，政府衛生部門須在官方網站中，說明有關臍帶血幹細胞的相關資訊。                      
 
27 US States have Cord Blood Education Laws
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中國廣東醫學大學附設醫院、中國頂尖幹細胞生技公司-Bieke與美國聖地牙哥生技公司-Medistem日前發表合作成果，首次發現利用臍帶血幹細胞與物理治療的合併療法，可顯著改善「遺傳性運動失調症」(Hereditary Ataxia)病患。這項研究已刊登在「轉錄醫學」期刊中。
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美國臍帶血庫(Americord Registry) 醫學主管暨美國食品藥物管理局(FDA)小兒諮詢委員會顧問-Dr. Robert Dracher 發表目前臍帶血應用趨勢--自體臍帶血移植的顯著成長
2010年召開的國際細胞治療協會(ISCT)公佈臍帶血自體移植成長趨勢，結至2009年，共有211例自體臍帶血移植案例，且光2008-2009占全部73%。然而在2008年以前，許多美國小兒科醫師對自存臍帶血的使用機會抱有懷疑的看法。
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間葉幹細胞的發展
間葉幹細胞是1970年代，由美國國家衛生研究院(NIH)的俄國科學家Alex Freidenstein首次在老鼠的骨髓中發現，與造血幹細胞同時存在。1980年代，英國牛津大學教授Owen首次進行骨髓的體外培養，發現此細胞與懸浮型的造血幹細胞不同，是具有貼附性且形成群落的紡錘狀細胞。1990年代，美國科學家Caplan命名此細胞為間葉幹細胞(Mesenchymal stem cell, MSC)，並於1999年正式將多年研究，發表在醫學權威期刊--科學(Science)上。
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