Dr. Joanne Kurtzberg 的成功背景
Dr. Joanne Kurtzberg 目前為北卡羅來納州杜克大學醫學中心--小兒血液與骨髓移植(Pediatric Blood and Marrow Transplanation)的和公捐臍帶血庫(Carolinas Cord Blood Bank)的主任。2010年通過美國食品藥物管理局(FDA)的審核，利用臍帶血幹細胞對1到6歲腦性麻痺病童進行治療性的臨床試驗(Phase II)。
Dr. Kurtzberg 於1976年畢業於紐約醫藥學院醫學系，於1980年在杜克大學醫學中心任職，並開始進行小兒血液腫瘤方面的研究。在1993年升等小兒科教授一職，10年後又獲得病理科教授一職。
Dr. Kurtzberg 的研究之路貢獻良多，從一開始對惡性血液疾病、抗血癌藥物和造血生長因子作基礎研究，到後來的臍帶血移植、臍帶血體外增生技術和臍帶血對血液、免疫與代謝異常疾病的臨床研究，總共發表近400篇的論文在各大頂尖期刊，包括新英格蘭期刊(The New England Journal of Medicine)、小兒醫學期刊(Journal of Pediatrics)和臨床腫瘤醫學期刊(Journal of Clinical Oncology)等。
Dr. Kurtzberg 於1993年與紐約捐血中心合作，完成第一例非親屬的異體臍帶血移植案例，治療急性淋巴性白血病的病童。她在早期就提倡儲存臍帶血的觀念，10多年來已完成1000多例的臍帶血移植案例。近幾年來，針對自體臍帶血治療新生兒的腦損傷和腦性麻痺進行臨床研究，先前已在動物實驗證實，臍帶血幹細胞可分化成寡樹突膠質細胞(oligodendrocytes)修補受損的腦細胞。
資料來源:http://www.dukehealth.org/physicians/joanne_kurtzberg
腦性麻痺的發生率
腦性麻痺的發生分為懷孕期間(75%)、懷孕過程(5%)和幼兒時期(15%)。懷孕期間因為放射線的照射、感染或胎兒腦部缺氧等原因，導致胎兒大腦運動區的神經細胞壞死，進而影響肌肉的控制，使得出生後孩童無法正常走路、保持身體的平衡、任意的擺動四肢，並影響吞嚥、說話能力和心智發展，嚴重甚至會引起抽搐的現象。另外，早產兒或是分娩中頭部受到撞擊的胎兒，以及出生後因嚴重疾病而引發併發症的嬰兒，都有可能罹患腦性麻痺。目前腦性麻痺沒有有效的治療方式，且病患需要終身照顧，因此，一旦得到腦性麻痺，往往耗費龐大的金錢與時間。
全世界統計，腦性麻痺發生的機率為2/1000，且男生發生率大於女生。以美國來說，一年會有10000個新生兒罹患腦性麻痺，統計數字也逐年增加中。
資料來源:http://www.news-medical.net/health/Cerebral-Palsy.aspx
以臍帶血進行腦性麻痺的臨床試驗
Dr. Kurtzberg 以臍帶血進行腦性麻痺的臨床試驗，無疑是開啟腦性麻痺治療的新希望。此次臨床試驗的目標是觀察臍帶血幹細胞，是否能減低腦細胞的發炎現象，並分泌賀爾蒙來啟動修補機制，或是分化新的細胞以取代受損的腦細胞。臨床試驗對象以1到6歲為主，原因為腦性麻痺在1歲之前很難確切地診斷出來，此外移植的原則是以「一袋臍血」來評估其醫療成效，因此對象為不超過6歲的病患，避免有細胞數量不足的問題。
預計兩年以隨機取樣的方式，收集120位腦性麻痺病患進行臨床試驗，目前已完成50多個移植案例，最新的移植案例為來自葡萄牙的病童，接受儲存於歐洲首屈的臍帶血銀行Cryo-Save的臍血進行移植。(資料統計至2011年3月)
資料來源:http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01147653?cond=%22Cerebral+Palsy%22&rank=2
臍帶血治療腦性麻痺的自體移植趨勢
根據統計，2005到2009年，全世界已利用來自18家私人臍帶血銀行儲存的臍帶血，進行211例的自體移植臨床試驗，其中用於治療腦性麻痺(Cerebral Palsy)的比例為60%佔最多 (下圖左上)，並大多在杜克大學醫學中心 (Duke Medical Center) 完成移植手術（下圖右上)。Dr. Kurtzberg 在2004到2009年已完成184個臨床試驗案例 (Phase I)，確定自體臍帶血移植治療後天性神經損傷的病童具有安全性和可行性，結果發表在「輸注(Transfusion)」期刊中。（Transfusion 2010；50(9):1980-1987）
[註]Cerebral Palsy：腦性麻痺；Brain Injury：腦損傷；Type 1 Diabetes：第一型糖尿病；Regenerative：再生醫學
資料來源:http://lifebank.com/media/PDFs/Verter-Nietfeld_ISCT2010poster.pdf
更多的醫療機構加入臍帶血對腦性麻痺的臨床試驗
喬治亞大學醫學院的小兒神經科主任--Dr.James Carroll ，也已於2010年初通過FDA的審核，進行腦性麻痺首例的控制試驗，主要為確認臍帶血幹細胞治療腦性麻痺的安全性和可行性，並與美國最大的私人臍帶血銀行－CBR合作，展開為期一年的追蹤評估與研究。
不論是Dr. Joanne Kurtzberg 或 Dr.James Carroll，都希望臨床試驗的成功，讓更多準父母有儲存臍帶血的觀念與意願，當罹患先天性異常的病童，能利用自己的臍帶血早日治療，如期恢復並擁有快樂的童年。
資料來源:http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01072370?term=cerebral+palsy&rank=1
相關報導與影片請見:http://today.msnbc.msn.com/id/23572206
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