美國《洛杉磯時報》21日報導,一些研究人員從一次罕見的骨髓移植手術中獲得靈感,展開多項實驗,希望借助造血幹細胞基因修飾,使人體自身具有抵抗愛滋病的能力。

全球約520萬愛滋病病毒感染者接受治療 新華社發
德國柏林一名白血病患者2007年打算接受骨髓移植。他同時是一名愛滋病病毒攜帶者。這名患者的主治醫生格羅‧許特爾當時冒出一個大膽的想法:“為什麼不同時治愈這兩種疾病呢?”
近幾年來,一些研究人員發現,趨化因子受體CCR5是愛滋病病毒入侵機體細胞的主要輔助受體之一,控制住CCR5就等於掐住了愛滋病病毒通往人體細胞的“生命線”。
許特爾最終找到了與這名患者成功配型並攜帶抗愛變異基因的捐獻者,成功實施手術。術後61天,這名患者體內已檢測不出愛滋病病毒。
不過,尋具有抗愛基因的配型者無異於海底撈針。美國南加州大學生物學教授葆拉‧坎農提出一個大膽設想:“既然難以移植抗愛變異基因,那是否能實現人造呢?”
坎農及其研究團隊正是拿CCR5基因做切割,並於7月在英國《自然—生物工藝學》雜志上發表研究成果。
他們借由“鋅指核酸酶”(zinc finger nuclease),切割實驗鼠未成熟造血幹細胞CCR5基因轉譯第185位胺基酸的密碼子後的32個鹼基,人為使CCR5變異成為CCR5-32deletion,使造血幹細胞成熟後缺乏生成CCR5蛋白的能力,如此就能阻斷愛滋病毒入侵免疫細胞的路徑。隨後,研究人員把這些成熟的幹細胞重新植入實驗鼠體內,此變異和未變異的實驗鼠同時暴露在愛滋病病毒下。12周後發現,變異實驗鼠體內含有較多可抵禦愛滋病病毒的T細胞,並且愛滋病病毒含量非常低。
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美國MIT研究團隊日前在Nature Materials發表一篇paper關於幹細胞培養所需的餵養細胞(feeder cell).發現利用聚合物(polymer)可取代傳統的老鼠胚胎纖維母細胞(MEF),提供幹細胞生長.聚合物中的受質可與細胞表面接受器結合,傳遞訊息,調控幹細胞生長更快速,更穩定.
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瑞士和英國的研究團隊發現,利用胸腺內的幹細胞移植到燒燙傷的老鼠,能轉型成皮膚細胞進行修補,同時皮膚細胞帶有毛囊組織,長期作用可能可增生頭髮.
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萬能幹細胞(iPSC)又有新發現,美國加州老化研究中心成功發現,移植iPSC治療有帕金森氏症的大鼠(rat),能再造神經細胞分泌多巴胺
Scientists successfully use human induced pluripotent stem cells to treat Parkinson's in rodents
WASHINGTON, Aug. 16 (Xinhua) -- Researchers at the Buck Institute for Age Research in California have successfully used human induced pluripotent stem cells (iPSCs) to treat rodents afflicted with Parkinson's Disease (PD), according to a research published Monday in on-line edition of the journal Stem Cells.
The research can be used to manufacture the type of neurons needed to treat the disease and paves the way for the use of iPSC' s in various biomedical applications.
Researchers used human iPSCs that were derived from skin and blood cells and coaxed them to become dopamine-producing neurons. Dopamine is a neurotransmitter produced in the mid-brain which facilitates many critical functions, including motor skills. Patients with PD lack sufficient dopamine; the disease is a progressive, incurable neurodegenerative disorder that affects 1.5 million Americans and results in tremor, slowness of movement and rigidity.
They transplanted the iPSC-derived neurons into rats that had mid-brain injury similar to that found in human PD. The cells became functional and the rats showed improvement in their motor skills. Leader author of the study Jianmin Zeng said this is the first time iPSC-derived cells have been shown to engraft and ameliorate behavioral deficits in animals with PD.
Dopamine-producing neurons derived from human embryonic stem cells (hESCs) have been demonstrated to survive and correct behavioral deficits in PD in the past. "Both our functional studies and genomic analyses suggest that overall iPSCs are largely similar to hESCs," said Zeng.
"The studies are very encouraging for potential cell therapies for Parkinson's disease," said Alan Trounson, president of the California Institute for Regenerative Medicine. "The researchers showed they could produce quantities of dopaminergic neurons necessary to improve the behavior of a rodent model of PD. We look forward to further work that could bring closer a new treatment for such a debilitating disease," Trounson said.
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美國Mayo Clinc和比利時研究團隊合作,於日前在美國心臟病學院期刊(JACC)發表一篇關於成體幹細胞治療心臟病的研究,發現病人的成體幹細胞能自行跑到心臟受損位置(landmark)進行心臟細胞的修補與再生.
'Smart' adult stem cells repair heart in 'landmark work'
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英國科學家最近首度使用多餘的人工受孕胚胎幹細胞,製造出紅血球細胞,這項價值三百萬英鎊(約台幣一億五千萬元)的研究計畫,目的是製造出工業級人造血。
工業人造血邁大步
英國研究人員在研究中使用了來自不孕診所逾百枚的剩餘人工受孕胚胎,製造出數百種胚胎幹細胞株,其中一種被稱為RC-7 的胚胎幹細胞株成功被改造為血球幹細胞,再被改造為帶有血紅蛋白的紅血球細胞。科學家表示,這項研究計畫旨在找出能夠經基因改造成為O型陰性血液的細胞,這種血液可被輸進大多數人體內而不必擔心產生排斥現象,但全球只有七%的人口是這種血型。研究人員希望借助這項研究,建立起透過工業級生物反應器,每年生產出超過兩百萬品脫人造血的製造程序。
專家認為,這項研究可望對醫界帶來革命性影響,醫院可能不必再完全仰賴志願者捐血,才能提供穩定的血源供患者緊急輸血。英國每年需要逾兩百五十萬人次捐血,才足以供應輸血與血液製品需求,血庫經常面臨缺血危機。
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全球首例胚胎幹細胞人體臨床試驗在美國核准
2010年08月16日 08:57 來源:科學時報
7月30日,美國食品藥品監督管理局通告Geron公司,受理其新藥品研製(IND)臨床應用申請,Geron公司可推進急性脊髓損傷患者的GRNOPC1一期臨床試驗。這使得Geron公司有資格推進世界上第一例以人胚胎幹細胞為基礎的人類臨床試驗。
Geron公司表示,第一期多中心試驗與美國脊柱損傷協會合作,治療損傷等級為A的亞急性胸脊髓損傷,以確保建立患者GRNOPC1的安全性。
“我們對亞急性脊髓損傷應用GRNOPC1的目標從未改變過——通過注射人胚胎幹細胞源少突膠質祖細胞,直接至脊髓損傷患者的病變部位,以達到恢復脊髓功能的目標。此外,我們開始正式探索其他退行性中樞神經系統疾患中GRNOPC1的效用,如阿爾茨海默病、多發性硬化症和海綿狀腦白質營養不良症。”Geron公司總裁Thomas B. Okarma表示。
GRNOPC1是Geron公司人胚胎幹細胞基礎性治療候選方案中的首選,其含有的人胚胎幹細胞源少突膠質祖細胞已確認具備促進重構神經球和神經生長特性,可致急性脊髓損傷損傷動物模型功能恢復。
“神經外科團隊已決定開始治療破壞性脊髓損傷新方法的臨床試驗。我們都知道髓鞘脫失是損傷病理學的中心議題,經少突膠質祖細胞注射方法得以逆轉,這種方法將會是該領域的一大創新,如能確認其安全性和有效性,這種療法將為每年數以千計的重症脊髓損傷患者提供一種可行的治療方案選擇。”美國西北大學醫藥學院神經外科教授Richard Fessler說。
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骨髓幹細胞可治罕見兒童皮膚病

更新日期:
2010/08/12 09:20
張稚昀
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加州大學舊金山分校(UCSF)研究人員發表於「生化期刊」(Journal of Biological Chemistry)的報告指出,他們利用骨髓幹細胞治療急性肺損傷,這種疾病最常造成加護病房病患呼吸衰竭。
UCSF心血管研究所的馬太(Michael Matthay)和李(Jae Lee)帶領團隊,在實驗室中利用培養的人體肺泡細胞,重新製造不健康的肺部情況,接著以化學方法引起發炎。然後他們再把骨髓幹細胞加進去,並觀察會有什麼改變。
李告訴法新社:「肺部受損會造成皮膜滲透性變大,液體流入引發肺水腫,這會導致嚴重的後果。」
他說:「我們發現,若把幹細胞加入,滲透的情況就會改善,這代表幹細胞具有保護效果,它們可以防止上皮層滲透性增加。」
研究作者表示,這項發現首次展現出特定骨髓幹細胞如何修復肺部皮膜。他們希望展開第2階段臨床試驗,以證實這種治療的確可以預防重症病患呼吸衰竭。
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更新日期:
2010/08/10 16:57
記者陳惠惠/台北報導
廢棄的臍帶血管細胞也可望發展出肝臟、肺臟等器官。國家衛生研究院團隊利用兩個基因,加入廢棄的臍帶血管內皮細胞內,成功地轉化成「萬能幹細胞」(iPS cells),具有長成肝臟、神經等細胞的潛力,未來可望成為器官移植治療時的細胞來源。
這項研究是由國衛院細胞及系統醫學研究所副研究員顏伶汝、林秀芳與台大醫院婦產部醫師嚴孟祿合作,耗時九個月找到幹細胞的新來源;研究結果已刊登在心血管領域雜誌ATVB網站上(http://atvb.ahajournals.org/)。
幹細胞是人體內可以轉化為各種器官和組織的基本細胞,極具生物醫學價值。其中,胚胎幹細胞是目前科學界公認最具分化能力的幹細胞,也就是長出各種器官組織能力最強的幹細胞,但須破壞胚胎才能取得,因而迭生倫理、法律的爭議。因此,近年來,科學界轉而研究誘導式多功能幹細胞,又稱萬能幹細胞,希望能取代胚胎幹細胞。
顏伶汝說,全球第一株萬能幹細胞是由日本京都大學教授山中伸彌研究出來的,他把OTC4、SOX2、c-MYC、KLF4四個基因送進皮膚細胞裡,發育成跟人類胚胎幹細胞一樣能幹的幹細胞,具有強大的增生及分化能力。
不過,後續研究卻證實,嵌入的c-MYC及KLF4為致癌基因,可能導致細胞癌化,這也讓醫學界對進一步應用躊躇不前。
但是,國衛院研究團隊已找到破解方法。顏伶汝說,胎兒臍帶血管內皮細胞本就富含KLF4基因,這是天然的基因,不會有致癌風險;另外,c-MYC跟KLF4基因功能類似,都扮演著啟動分化的功能,只要送進OTC4 、SOX2兩個基因,就能讓臍帶血管內皮細胞轉化成萬能幹細胞,也不會有致癌疑慮,縮短臨床運用的時程。
顏伶汝說,臍帶血管跟臍帶血沒關係,胎兒出生後臍帶就會丟棄,取得容易。
不過,顏伶汝坦言,每一種幹細胞都有它的問題,萬能幹細胞的成功率只有十萬分之一,若萬能幹細胞能成功分化成心臟、肝臟、胰臟、神經等細胞,就能用來治療神經、心臟、肝臟疾病及糖尿病,或用於藥物測試上。
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